Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征高血压的和安全性

Guadecitabine是二代很低甲基化类固醇，其活性代谢物地西他滨的人体内暴露星期较静注地西他滨的长。治疗法肾脏浸润异常遗传性须要越来越有效的很低甲基化类固醇。研究成果工作人员开展一2期的解决办法、开放性研究成果，招集年满18岁的各后果层次的肾脏浸润异常遗传性或慢性肝细胞白血病患儿，允许受试患儿既往未引入过很低甲基化类固醇治疗法或很低甲基化类固醇治疗法后罹患/难治性。将患儿按1：1随机午时60mg/m2或90mg/m2一组，28天和疗程，此前5天本品。主要评量举例来说是各个方面消除百余人。2012年7年末9日-2014年4年末7日，共招集了105位患儿，其中55位（52%）午时60mg/m2(28唯为首次治疗法和27唯为很低甲基化类固醇治疗法后罹患或难治性疾病)，50位(48%)午时90mg/m2(23唯和27唯)。有3唯(3%）未遵从研究成果治疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同施打一组获得各个方面消除的患儿百分比无显著差异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的患儿出处25位(51%，95% CI 36-66)、53位罹患或难治性患儿出处23位(43%，30-58)患儿获得了各个方面消除。两一组最常见的3级及以上的缺失血案有血小板下降病征(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、带电肝细胞下降(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性带电肝细胞下降(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)患儿死于缺失血案(60mg/m2一组 4唯、90mg/m2一组 3位；1位为首次治疗法、6位为罹患性/难治性)。2唯死亡被指出与治疗法有关(两一组各一唯)。Guadecitabine可用中/高危肾脏浸润异常遗传性患儿的适应性尚可。对目此前的很低甲基化类固醇治疗法不恰当的患儿或可引入Guadecitabine治疗法，60mg/m2，连续本品5天。许多现代出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系贝尔医学（MedSci）原创编译，发表文章需授权！